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2020-08-03

血友病治疗再突破!长效型凝血因子 为预防性治疗助阵

血友病治疗再突破!长效型凝血因子 为预防性治疗助阵


每年的4月17日是世界血友病日,根据统计,在台湾约有1,200的血友病病友饱受疾病带来疼痛所苦。病友因长期反覆出血,导致关节病变,甚至年纪轻轻就被宣告膝关节严重退化,必须置换人工关节。

三军总医院血友病防治及研究中心主任陈宇钦表示,据健保资料统计,台湾的血友病病友约有1,200人;其中,又以A型血友病,即缺乏第八凝血因子的病友最多,约佔8成。


血友病为遗传性基因缺陷疾病,主因为X染色体突变导致凝血因子异常,影响凝血功能,不易止血。主要发生于男性,而女性则为带遗传因子者。其疾病典型分类,依严重程度分为轻、中、重度,体内凝血因子浓度越低,越容易自发性出血。


血友病至今并无治癒的方法,但若不予以治疗,使得体内反覆出血后,恐导致不可逆的损伤。因此,专家同声呼吁,若能积极进行预防性治疗、遵照医嘱按时投药,对于出血次数及相关併发症的控制,已能有相当满意的治疗成效。


关节退化不可逆 仅能手术置换膝关节


陈宇钦指出,较常因自发性出血出现损伤处是「关节」。当体内凝血因子浓度不足,造成关节反覆出血后,进而使关节滑囊膜增生、软骨被破坏,导致硬骨损伤、长骨刺及关节肿胀变形,最终因无法活动而不良于行。


研究显示,约有75.6%的血友病病友,会出现一个以上的关节病变,受影响的关节比例,以踝关节(66.3%)、肘关节(53.5%)、膝关节(47.7%)为主,肩关节(18.6%)和髋关节(14%)虽较少见,但仍可能会发生。


陈宇钦进一步说明,由于病患体质容易出血,因此,在负重较大或活动较多的关节,很容易于大量动作后产生出血。曾有病患提及,小时候时就知道自己与其他同学不同,因为他早上能走着去上学,放学则需要人揹着回家,这是因为患者膝关节因活动造成出血疼痛,无法行走所致。


血友病最新治疗观念 预防性治疗、减少出血


陈宇钦表示,传统血友病治疗观念是採需求性治疗,就是有出血或疼痛时才注射缺乏的凝血因子製品;然而,中重度患者会有自发性出血问题,因此,最新治疗重点在于减少出血机会,治疗观念也延伸到预防性治疗。


台北医学大学附设医院血友病中心主任张家尧表示,根据研究显示,体内凝血因子浓度若能维持于1~5%,可使关节出血次数大幅降低。


病友必须定期注射固定剂量的凝血因子,以维持体内凝血因子一定浓度的规律,规律用药可降低出血风险,避免长期频繁出血造成的关节病变,确保病患之行动力,进而改善生活品质,是重度血友病病友的最佳疗法。


针剂施打次数频繁 病友好怕怕!


陈宇钦进一步解释,研究显示,接受预防性治疗的病友,年度关节出血率比接受需求性治疗的病人要低;2岁以前就开始进行预防性治疗的病患,成功保护关节的机率较2岁以上的病友更高。他说,「在国外,进行预防性治疗的病患,有的甚至所有关节都是完好无缺的」


张家尧说,预防性治疗标準为:落实每周3次规律静脉注射凝血因子。依据临床经验观察,许病友常因碍于针剂施打次数频繁,或无法承受经常性的打针等原因,而影响治疗顺从性。有58.3%的病友施打低于规定次数,原因是父母没有时间帮孩子施打,或在短暂的施打时间内,未能确实打上针而无效。


因此,在台湾虽然预防性治疗已在2014年纳入健保,仍有近5成A型病友没有接受预防性治疗,相较于美国近7成重度A型病友接受预防性治疗,仍有不少进步空间。


长效型针剂为治疗助阵 减少施打次数


张家尧指出,减少施打次数,也是血友病治疗的关键重点。过往的一般型药物注射,病友需每2~3天施打1次,每年约须施打156针。如此频繁的打针次数,不仅让病友在时间上难以配合,也常因为害怕打针而中断治疗。


而目前已有多种长效型第八凝血因子针剂问世,每年可减少34~83次的注射,却能达到相同保护力,提供病友更多选择!张家尧说,容易出血者,可选择每3天1次(每年少打34次)、每4天1次(每年少打65次)的针剂;而9成病患选择每5天打1次,最高1年可减少83次注射,可说是病友福音。


而新式长效型第八凝血因子针剂使用人体细胞株所製成,更能降低抗体发生率。一扫过去採用仓鼠卵细胞合成之纯化蛋白作为凝血因子,平均抗体发生率为23%,造成施打药剂无效,无法有效止血。


张家尧表示,根据临床观察,接受长效型凝血因子治疗后,重度A型血友病病友的规律预防性治疗比率也从5成提升至9成,包含慢性关节、风湿性疼痛、运动耐受性、早晨僵硬症状皆得到显着改善。


同场加映!血友病迷思破解!病友不能运动??陈宇钦表示,事实上,运动对于血友病病友的关节健康有极大的帮助!因为运动能帮助强健肌肉,进而保护关节;此外,运动有助于维持愉悦心灵,成为病友积极面对疾病的动力。他建议,病友不妨进行骑单车、游泳、散步等较为和缓之运动。